Випробування ліків від МВ Вивчені методи лікування включають: нові модулятори CFTR (препарати, що посилюють функцію білка CFTR, який змінюється при CF), інгаляційні антибіотики та бактеріофаги (віруси, які вбивають бактерії) для лікування легеневих інфекцій. відкривачі хлоридних каналів.

Немає ліків від муковісцидозу, але ряд методів лікування може допомогти контролювати симптоми, запобігти або зменшити ускладнення та полегшити життя з цим захворюванням. Потрібні регулярні зустрічі для моніторингу стану, і план догляду буде створено на основі потреб людини.

Нове лікування: модулятор трансмембранного регулятора провідності кістозного фіброзу. Це нове лікування, яке називається модулятором трансмембранного регулятора провідності муковісцидозу (CFTR), допомагає відновити функцію несправного білка, який викликає CF.

Муковісцидоз — це генетичне захворювання, яке вражає легені та травну систему, спричиняючи утворення густого липкого слизу, який може призвести до інфекцій. Генна терапія МВ спрямована на доставити здоровий ген CFTR для виправлення цього дефекту.

У 2019 році FDA схвалила елексакафтор/тезакафтор/івакафтор для пацієнтів із МВ віком від 12 років із принаймні однією копією мутації F508del незалежно від другої мутації.. Це було величезним прогресом для пацієнтів з МВ, оскільки тепер понад 90% пацієнтів з МВ мають право на медикаментозну модуляторну терапію.

Фонд МВ підтримує широкий спектр інноваційних дослідницьких програм для виявлення та розробки нових ефективних методів лікування МВ.